HLH is een levensbedreigende ziekte. Het verloop van de ziekte is moeilijk te  voorspellen, maar uw kind zal veel onderzoek en agressieve behandelmethoden nodig hebben. We denken aan verschillende soorten chemotherapie al dan niet in combinatie met andere medicatie.

Het doel van de behandeling is om een remissie te bewerkstelligen en zo de ziekte onder controle te krijgen. Als dit lukt, is het resultaat bij de familiaire vorm van de ziekte slechts tijdelijk: bij deze vorm steekt de ziekte vroeg of laat weer de kop op wanneer de behandeling wordt gestaakt. Dus bij de primaire vorm van HLH wordt getracht de ziekte tot rust te brengen met chemotherapie waarna alleen een beenmergtransplantatie tot volledig herstel kan leiden.

Bij secundaire HLH is het mogelijk de diepere oorzaak van de ziekte vast te stellen en soms te behandelen. In sommige gevallen is de remissie echter tijdelijk en moet men overgaan op de behandeling als bij FHLH en is chemotherapie noodzakelijk.

Beenmergtransplantatie is dus in vele gevallen de enige kans op volledige genezing en tegenwoordig is er voor elke patiënt een donor te vinden. Werden transplantaties vroeger alleen uitgevoerd met een broertje of een zusje als donor, tegenwoordig zijn er meerdere mogelijkheden, zoals uit de onverwante donorbank, of zelfs vaders of moeders kunnen gebruikt worden als donor.

Hoewel HLH/FHL-patiënten in de loop der jaren op dezelfde manier als kanker-patiënten werden behandeld, gaat het bij deze ziekte niet om kanker, maar om een immuun deficiëntie. In zeldzame gevallen kan secundaire HLH zich echter voordoen bij patiënten die voor kanker worden behandeld. Soms kan (meestal bij oudere patiënten), wanneer de patiënt getroffen wordt door kanker, tegelijkertijd FHLH ontstaan.